系统生物医学研究院从国家重大需求和学科前沿的有机结合点出发，围绕国民健康，以三类重大疾病及三个核心技术平台——“三纵三横”六条主线为发展思路，从癌症系统生物学、中国人群代谢性疾病发病机理、脑计划与人类神经退行性疾病，以及感染与免疫等领域寻找突破点，开展多中心的协同攻关和转化医学研究。